德国慕尼黑亥姆霍兹干细胞研究所、发育遗传学研究所与慕尼黑工业大学组成的联合研究团队，借助AI从头设计出一种新型RNA转运蛋白，为RNA疗法中遗传物质的高效递送提供了新方案。相关研究成果于2026年9月2日发表在《自然》期刊上。

    RNA疗法需要依靠递送系统将其完好送达细胞内部才能发挥作用。目前常用的病毒载体和脂质纳米颗粒均存在一定局限。研究团队将功能性蛋白模块与生成式AI设计的结构蛋白相结合，测试了100多种结构，发现其中具有非常规几何形状的蛋白结构表现尤为出色，其中STV-C8效率最高。实验显示，STV-C8向靶细胞递送RNA的效率远高于所测试的病毒样颗粒和脂质纳米颗粒；转染率明显更高，且只需更少的RNA就能产生等量蛋白质。该转运蛋白采用模块化设计，可装载不同类型的RNA，并能针对特定靶细胞进行调整，适配不同应用场景。

    研究团队进一步通过动物模型检验该方法是否适用于活体。小鼠静脉注射实验显示，STV-C8递送的RNA主要在肺部表达，且未观察到免疫或毒性副作用。研究团队还将CRISPR-Cas9基因编辑组件装入STV-C8并注射到猪的肌肉中，成功去除了肌营养不良蛋白基因中与疾病相关的片段。

    不过，STV-C8目前仍处于实验阶段，在走向临床应用前，还需进一步研究其如何精准靶向特定细胞类型以及在体内的分布情况。

信息来源：

https://www.nature.com/articles/s41586-026-10952-3

https://www.stdaily.com/web/gjxw/2026-09/08/content_576703.html