美国杰克逊实验室、麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所以及耶鲁大学的团队利用AI技术设计出数千个新的DNA开关。这些新设计的元件能精准控制基因在不同类型细胞中的表达。这一突破性进展意味着，未来可能实现更加精确和个性化的基因疗法，为预防和治疗疾病开辟新途径。相关成果于2024年10月23日发表在《自然》期刊上。

尽管近年来，基因编辑和其他基因治疗手段已让科学家能够在活细胞中修改基因，但要在不干扰整个生物体的情况下，只对某一类型的细胞进行基因干预，依然存在挑战。研究团队提出的新方法可针对特定的细胞类型来提高或降低基因表达，而不会影响到身体其他部分。

研究团队采用了深度学习算法，基于数十万个人类基因组中的DNA序列训练了一个模型。该AI模型可预测任意序列的活性，从而揭示DNA中新的模式以及顺式调节元件（CRE）序列的语法是如何影响RNA生成量的。

基于上述发现，研究团队构建了名为CODA的平台。通过结合实验数据和计算建模的迭代过程，该平台不断改进其预测CRE生物学效应的能力，成功设计出自然界中未曾出现过的CRE。

研究测试，新设计的合成CRE表现出比天然存在的CRE更优异的细胞类型特异性。它们不仅包含了促进目标细胞类型中基因表达的序列，还含有抑制非目标细胞类型中基因表达的元素。目前，研究团队已在斑马鱼和小鼠身上验证了几种合成CRE序列的有效性。

信息来源：

https://www.sciencedaily.com/releases/2024/10/241023130924.htm

https://digitalpaper.stdaily.com/http_www.kjrb.com/kjrb/html/2024-10/24/content_579321.htm?div=-1